解药——走进制药新世界

1989年，为了将基于结构设计新药物分子的理念付诸实践，迈入不惑之年的乔舒亚·博格在前途无限之时离开美国药企巨头默沙东，成立了福泰制药。经过呕心沥血的实验、锱铢必较的谈判，福泰在三年内成功上市，《十亿美元分子——追寻完美药物》中记录了这段惊心动魄的创业故事。

然而，上市仅是开始，福泰需要面临真正的挑战，经历制药界的成人礼——独立上市一款革命性新药。在开发治愈人类疾病的良方的同时，福泰也在求索避免企业堕入僵化和保守的解药，以永葆创新创业的激情、挑战陈规的勇气和开拓制药新世界的魄力。

福泰如何从为他人作嫁衣的初创公司，成长为集研发-商业于一体的成熟药企？一群朝气蓬勃、意志坚定的人能否改变一个被华尔街主导、由利益驱动的行业？让我们跟随作者，走进实验室、董事会、FDA总部和华尔街，通过福泰制药一波三折的成长历程，领略药物研发的艰难曲折和不确定性、商业竞争的云谲波诡和反复无常，见证医学、资本和社会的大冲撞！

巴里·沃思（Barry Werth），美国知名记者以及6本纪实文学的作者。他的第一部作品《十亿美元分子》是里程碑式的作品，记录了福泰制药早期的艰辛创业。他曾为《纽约客》（The New Yorker）、《纽约时报杂志》（The New York Times Magazine）、《GQ》（GQ）、《户外》（Outside）等多种报纸、杂志撰文。他也在史密斯学院、曼荷莲学院以及波士顿大学教授新闻学与纪实文学写作。

钱鹏展，毕业于北京大学药学院，曾在美国学习化学专业，先后从事药物研发、药物行业分析工作。现在英国攻读博士学位，从事经济学研究。发表论文多篇，曾为高阅读量的公众号撰文。译有《十亿美元分子》一书。

创造重要新药无疑是人类最复杂、最冒险也最不可能的挑战。想想看，口服或者注射外来物质，干预人类的疾病进程，这种想法是多么离经叛道，它无疑是人类认知的一次巨大跃进！而研发新药往往需要成百上千人二三十年的协作，本身就堪称奇迹。

与研发新药相比，将人类送上火星，并建立永久的殖民地，是一件几乎肯定能成的事：仅需要意志、金钱与能工巧匠。只要有这些资源，火星殖民地指日可待。我们已经知道关键步骤的要诀了，没有理由认为这事做不成。类似地，安全可控的核聚变发电技术——长期来看这是最可能普及的绿色能源——也必将实现。毕竟太阳上每分每秒都在发生核聚变，只需要弄明白如何在地球上实现它就成了。我相信，30年内，我们就能在这两方面取得进展。

但是，没有理由认为每一种疾病（比如阿尔茨海默病）都必然有“解药”。至少我们还不清楚，阿尔茨海默病的“解药”应该是什么样的。如何在实验室模拟人类需要一生才能发展出的疾病？实验室模型一般是为了在短期得到结果，因此很难模拟那些日积月累的微小变化。在临床上，应该什么时候开始治疗疾病？症状出现时，是不是已经有不可逆转的损伤了？调节人体哪些生化途径才能延缓病程，这样做会不会引起难以预料的不良反应？我们总是（没有证据地）假设一定存在一种解药。但如果需要两种药物才能治疗疾病，且每一种药物单独作用都不够强，我们如何才能发现这种组合？或许有效的“解药”要在症状出现之前很久就开始用于治疗。如果是这样的话，我们怎么知道何时该对何人进行治疗？如何开展耗时数十年的临床试验？这可能无法做到。直到真的被做到。

药物开发的真正故事鲜为人知，因为这个过程跨越了漫长的时光，涉及了太多人。好莱坞对“秘密配方”诞生传奇的描绘一般是，一位孤独的科学家，在昏暗且与世隔绝的实验室中，灵光一闪，然后发现。你可以说这是马后炮般的简化，或者说是瞎扯淡。真正的故事涉及一群人，或者几群人，他们花费几十年的时间，享受集体创造中理想主义的喜悦，热情拥抱对复杂体系的科学研究。这些有幸参与的科学家成就了他们任何个人都无法独自实现的壮举。从某种意义上，他们不朽了：每一款重要新药都永久性地造福了人类。

有些愤世嫉俗的人会认为研发新药的动机“全是为了钱”，但至少这不是我的感受。对于那些乘机进来捞一笔就跑的人来说，或许的确如此。但对于核心研发团队而言，他们花费20年的时间，死咬一件事，如果只是为了最后赚点钱，那么这实在是最蠢的致富路线。明明有更轻松便捷的生财之道，比如搞个可供消磨时间的手机软件，或者当网红。参与新药研发绝对不适合那些没定力的人。

新药被“研究”与“开发”之后，还有一个不可或缺、充满创意的环节鲜少被谈及。重要新药不光能提供客观的数据，更应该改变看待疾病的视角、治疗疾病的方法、医务人员的预期，以及最重要的——患者的预期。重要新药应该能重新定义疾病，改变疾病对人类的影响，甚至会引发新的社会问题。但药物本身只是药物，无论药效如何，都不能自动做到这些。在新药上市前后，让这些改变得以发生的活动一般被称为“市场营销”，这与大众认知中的“卖药”有很大不同。“销售”一款突破性药物，可以说是一家创新公司承担起将正确的药物送到正确患者手中的重任——没有销售创新的新药创新是不完整的。

基于以上原因，不难理解为何只有极少的新药研发被完整地记录，毕竟寻找新药、开发新药、上市新药的旅途动辄跨越20年，涉及数百人，不能奢望这一切能由一位中立客观的观察者及时记录。但是，巴里·沃思在《解药》及其前篇《十亿美元分子》中做到了。

目 录

中文版序 / Ⅰ

主要人物简介 / Ⅶ

福泰的主要分子与药物 / Ⅸ

临床试验分期概念简介 / Ⅺ

引言 我为什么重返福泰 / 1

第一部分 饲喂巨兽 / 11

第二部分 挑灯夜战 / 101

第三部分 好戏上场 / 217

后记 / 351

致谢 / 355

文献与资料 / 358

附录1：年表 / 372

附录2：人名译名对照表 / 380

译后记 / 385