卫生技术评估中的成本效果建模——实操教程

近年来“经济学评价”是医药领域内的热门话题，卫生技术评估这项国际通用的决策工具已被国家医疗保障局用于每年进行的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》调整工作中。卫生技术评估中，经济学评价*主流的方式为成本效果分析。成本效果分析往往需要依靠决策树、马尔可夫模型等对不同医疗技术的成本和效果进行模拟以产生相应证据辅助决策。《卫生技术评估中的成本效果建模：实操教程》为一本侧重经济学评价实操的教科书，系统介绍了经济学评价的基础理论及实操步骤，并提供习题供读者练习，可作为目前已有**教材的有机补充。同时，译者在翻译过程中对关键材料进行补充，可供读者进行延伸阅读。

目录
第1章经济学评价、成本效果分析和医疗资源配置 / 1
1.1引言 / 3
1.2稀缺性、选择和机会成本 / 3
1.3经济学评价的类型 / 4
1.3.1成本效益分析（CBA） / 4
1.3.2成本效果分析（CEA） / 5
1.3.3成本效用分析（CUA） / 7
1.4增量成本效果比（ICER） / 8
1.4.1简单优势和扩展优势 / 10
1.4.2净效益法 / 13
1.5小结 / 14
第2章搜集决策分析成本效果模型所需的证据 / 15
2.1引言 / 17
2.2选择证据来源以检索证据 / 18
2.3设计检索策略 / 19
2.4检索现有的成本效果模型 / 22
2.4.1成本效果模型的检索途径 / 22
2.4.2检索策略、概念、检索词及组合 / 22
2.4.3检索过滤器、数据库限制和临床资料查询 / 24
2.5检索临床证据 / 24
2.5.1寻找疾病发病率、患病率及自然史的相关证据 / 24
2.5.2寻找健康干预方案临床有效性的证据 / 27
2.5.3数据库限制和临床查询 / 31
2.6寻找与HRQoL和健康状态偏好的证据 / 32
2.6.1HRQoL和健康状态偏好的证据来源 / 33
2.6.2检索策略、概念、术语及组合 / 33
2.6.3检索过滤器、数据库限制和临床资料查询 / 36
2.7寻找资源使用和成本相关的证据 / 36
2.7.1如何获取资源使用和成本数据 / 37
2.7.2检索策略、概念、术语及组合 / 37
2.7.3检索过滤器、数据库限制和临床资料查询 / 37
2.8跟踪和报告检索活动 / 37
2.9质量评估工具 / 40
2.10小结 / 40
第3章建立决策树成本效果模型 / 43
3.1引言 / 45
3.2什么是决策模型？ / 45
3.3决策树的关键要素 / 47
3.4成本、产出和复杂性 / 53
3.5练习: 构建决策树 / 56
3.6小结 / 61
第4章不确定性、概率分析和成本效果分析结果 / 63
4.1引言 / 65
4.2成本效果模型中不确定性的来源 / 65
4.2.1抽样误差 / 65
4.2.2外推法 / 66
4.2.3通用性 / 67
4.2.4模型结构 / 67
4.2.5方法学不确定性 / 68
4.3对成本效果分析中不确定性的分析 / 69
4.3.1单因素敏感性分析 / 70
4.3.2多因素敏感性分析 / 70
4.3.3阈值分析 / 71
4.3.4极值分析 / 71
4.4概率敏感性分析（PSA） / 72
4.5概率分析的产出 / 74
4.6增量成本效果比的一些问题 / 76
4.7小结 / 79
第5章马尔可夫成本效果模型 / 81
5.1引言 / 83
5.2为何使用马尔可夫模型？ / 83
5.3健康状态 / 84
5.4转移概率 / 86
5.5马尔可夫迹 / 87
5.6周期长度、时间范围和贴现 / 88
5.7小结 / 92
第6章有效性参数的概率分布 / 93
6.1引言 / 95
6.2什么是有效性参数？ / 95
6.2.1获取与有效性相关的信息 / 96
6.3为有效性参数选择分布 / 96
6.3.1参数分布的拟合 / 97
6.4用于概率的Beta分布 / 98
6.5用于多项概率的狄利克雷分布 / 101
6.6用于对数相对风险的正态分布 / 102
6.7对于时间事件数据的生存分析 / 103
6.7.1指数分布 / 104
6.7.2韦布尔分布 / 105
6.7.3冈珀茨分布 / 106
6.7.4为时间事件数据选择参数分布类型 / 107
6.8生存分析中的参数相关性 / 108
6.9小结 / 109
第7章成本和效用参数的概率分布 / 111
7.1引言 / 113
7.2成本参数的分布 / 113
7.2.1对数正态分布 / 114
7.2.2Gamma分布 / 115
7.3效用参数的分布 / 116
7.3.1效用量表的分布特征 / 119
7.4期望效用值接近1.0的不确定性特征 / 119
7.4.1预期效用值远小于1.0的不确定性特征 / 120
7.4.2成本效果模型中效用值的逻辑排序 / 122
7.4.3健康状态特异的不良反应效用值损失 / 123
7.5小结 / 123
第8章相关参数和楚列斯基分解 / 125
8.1引言 / 127
8.2相关参数 / 127
8.3定义一组相关的参数 / 129
8.4楚列斯基分解 / 133
8.5如何对不同数量的变量进行楚列斯基分解？ / 135
8.6解释楚列斯基分解 / 136
8.7小结 / 137
附录 / 137
第9章使用Excel构建马尔可夫成本效果模型 / 141
9.1引言 / 143
9.2模型结构 / 143
9.3在Excel中建模 / 145
9.4构建参数表 / 149
9.5模型编程 / 150
9.6在模型中添加贴现率、成本和效用 / 152
9.7计算确定性的增量成本效果比（ICER） / 153
9.8小结 / 154
第10章马尔可夫模型概率化 / 157
10.1引言 / 159
10.2确定性和概率性CEA / 159
10.3使马尔可夫模型成为概率化模型 / 161
10.4从随机性模型中获得PSA结果 / 163
10.5练习： 概率化效果参数 / 165
10.6练习： 成本和效用参数的概率化 / 168
10.7练习： 纳入楚列斯基分解 / 171
10.8小结 / 175
附录 / 175
第11章概率敏感性分析的输出结果 / 181
11.1引言 / 183
11.2成本效果平面散点图 / 184
11.3成本效果可接受*线（CEAC） / 187
11.4成本效果可接受边界（CEAF） / 189
11.5练习： 散点图、CEAC和CEAF / 191
11.6小结 / 194
第12章投资于医疗卫生、研究和信息价值 / 195
12.1引言 / 197
12.2不确定性和医疗卫生报销决策过程 / 198
12.3投资创新卫生技术 / 199
12.4净收益概率图和管理决策的不确定性 / 201
12.5延迟报销决策以进行更多研究 / 204
12.5.1决策的不确定性和错误决策的成本 / 206
12.5.2完美信息的期望值与样本信息价值 / 206
12.5.3计算完美信息期望值 / 209
12.6分解信息价值： 完美参数信息期望值和样本信息期望值 / 210
12.6.1完美参数信息期望值 / 211
12.6.2样本信息期望值 / 211
12.7练习： 构建净收益概率图并计算完美信息价值 / 211
12.7.1计算完美信息期望值 / 214
12.8小结 / 215第13章卫生技术监管和报销中的信息价值 / 217
13.1引言 / 219
13.2信息价值分析用于确定研究优先顺序 / 219
13.3信息价值分析用于研究设计 / 220
13.3.1样本信息期望净现值的计算 / 220
13.4决策理论准备好为试验设计提供信息了吗？ / 223
13.4.1构建决策问题 / 223
13.4.2证据合成和模型参数化 / 223
13.4.3计算和统计挑战 / 223
13.4.4监管部门和报销机构的使用 / 224
13.4.5公共研究专员和临床试验人员的使用 / 224
13.4.6卫生技术的产业发展 / 224
13.5不断变化的监管和报销环境中的信息价值 / 225
13.6小结 / 225
附录 / 226
后记 / 228
原书作者简介 / 230