卫生技术评估中的患者参与

全书分为三个部分，第一部分讨论伦理基础、HTA相关术语，患者参与的概念；第二部分通过专业理论深入探讨患者参与的可行性、调研以及方法；第三部分包括15个案例，列举了五大洲的HTA机构、卫生技术开发人员和患者组织目前开展的活动。每个部分都包括来患者与专家的讨论。

洪飞 淋巴瘤之家创始人，曾翻译《淋巴瘤患者生活指南》

2010年（就读研究生第三年）确诊霍奇金淋巴瘤混合细胞型，在治疗中感慨于淋巴瘤的知识普及严重不足，深感患者需要与患者沟通交流，需要寻找康复病友给自己信心力量，遂于2011年3月29日创办淋巴瘤之家。目前淋巴瘤之家在线注册人数已突破4.7万人，成为中国的淋巴瘤患者社区。2017年，淋巴瘤之家成为国际淋巴瘤联盟第68个成员组织。

本书的诞生

没有患者参与，我们能评估卫生技术的价值吗？目前多数卫生技术评估机构在开展评估时鲜少甚至完全没有引入患者参与，其理由主要包括：引入患者参与成本太高、耗费太多资源、花费时间太长、产生偏倚过多、难以在科学研究过程中引入、没有既定的好的实践方式、缺乏方法学、能够增加的获益太少，以及认为患者参与只是政治需要。尽管上述实际问题真实存在，然而这些是否足以使我们去忽略一个潜在的重要信息来源？在不了解患者需求、偏好和体验的情况下，我们真的能了解大多数卫生技术的价值吗？

随着患者参与在卫生技术评估中的产生和发展，其价值和实际应用一直备受质疑。也许是因为我们大家的背景不同（统计学、人类学、利益相关方参与）和文化不同（英国、丹麦、澳大利亚），十多年前我们开始通过国际卫生技术评估大会 (HTAi) 交流想法，在这些问题上相互挑战。

2004年在克拉科夫举行的第一届HTAi 年会上，举行了一场关于患者观点的小组会议。这是该次大会上HTA专业人士、研究者和卫生技术开发者讨论患者议题的唯一一个会场。凯伦·M.费西主持了该场会议，劳拉·桑皮埃特罗·科罗姆和海勒·普劳格·汉森进行了演讲。会议讨论很热烈，大家都表示HTA必须关注患者和公民。次年，凯伦和劳拉成立了患者和公民参与HTA的HTAi利益小组。2008年，在会前研讨会上，利益小组探讨解释了“参与”的含义——是指研究患者的观点还是参与HTA过程？历经诸多讨论和思考，我们在2010年发表了题为“卫生技术评估中的患者视角：一条通往有力证据和公正审议的道路”的文章。文中，我们提出了想法，患者视角即研究和参与，这一定义是源于更广泛的全球政策倡议，同时受HTA医疗卫生和科学传统的影响。同年，在都柏林举办的HTAi年会上，患者参与开始在利益小组以外的会议上备受关注。

2013年，在华盛顿举办的HTAi年会上，来自Springer出版社的蒂莫西·赖特森告诉凯伦·M.费西和海勒·普劳格·汉森，该研究领域还缺少一些东西——一本关于患者参与卫生技术评估的书籍。蒂莫西询问凯伦和海勒能否牵头编辑撰写此书。像大多数人一样，凯伦和海勒在现有繁重的工作下很难有额外时间来撰写书籍，将该领域的各种工作进行整合将是一项艰巨的任务；但他们并没有拒绝。相反，他们与HTAi 相关小组的成员一同讨论。大家一致认为撰写本书非常有必要，有几个人主动请缨参与部分章节的撰写，所以凯伦和海勒接受了Springer出版社的邀请。然而，在创建了本书的大纲、联络可能的撰写者、审阅摘要之后，大家认为还需要在编辑团队中新增一员。所以，大家联系安·N.V·森格，她欣然接受了这一挑战。

那么，为什么我们要与五大洲80多位作者合作编写这本书呢？事实上，不仅仅因为该主题书籍的撰写需要大量的学术文本支持，同时我们也希望能够借此机会评估该领域，在已发表的诸多论文中寻找答案，学习不同作者撰写的章节内容。我们现在有研究方法吗？支持患者参与的最佳机制是什么？术语的使用统一了吗？其含义是什么？对患者参与进行定义会产生什么结果？ HTA机构如何引入患者参与？有限预算和快速HTA有何影响？患者参与是否会产生影响？我们怎么知道接下来要发生什么？接下来需要发生什么？本书试图为这些问题提供初步的答案。

撰稿人

卫生技术评估是跨学科研究，因此，获得关于患者参与卫生技术评估的不同观点非常重要。本书的撰稿人来自不同组织的各类专业和职位。他们来自不同的国家，拥有不同文化，作者从自己的角度和经历进行写作。尽管所有作者都掌握英语，但他们在写作过程中仍会面临许多挑战，包括对常见单词概念的不同含义和实践的解读，以及回应其他章节中的见解。我们鼓励作者使用共同的语言和风格，保持章节之间一致性和连续性，从而使本书适宜于从头到尾的阅读，具有凝聚力，而非随机遴选拼凑的作品。我们无须赞同所有作者的观点，但鼓励他们用自己的观点来挑战我们的假设，并在这个快速发展的领域进行辩论和研究。

自2015年初以来，本书37章所有的作者与他们的同事和编辑们紧密协作。在撰写过程中大家曾面临难题、考验耐心，但坚守着完成此书的承诺。本书汇集了新的思考想法，以及适应于HTA体系更新后的思考，填补了患者参与HTA领域的知识和能力空白。几位作者在写作期间经历重病，但依然坚持撰写并完成了相关章节。我们特此向2016年12月去世的克里斯汀·安德森博士的家人表示哀悼。

内容和篇章结构

本书主要面向学者和卫生技术评估专业人士。第一部分探讨了患者参与 HTA的概念性、政治性和伦理性的基本原理；第二部分描述了具体的研究方法；第三部分介绍了一系列HTA机构和利益相关方的实例，展示了如何实现患者参与以及改进流程的计划。我们希望本书能在硕士课程、博士课程和每个HTA机构中找到一席之地。此外，我们希望此书能够帮助HTA从业人员建立评阅患者参与相关证据、实施改进评估方法的信心。

现在，本书的撰写已完成。我们希望大家能读起来，使它成为“翻页器”。同时，我们希望您能一次又一次地重读，对患者参与HTA产生更深入和更全面的理解，并在开展患者参与时能否反思和改善自己的实践。

澳大利亚昆士兰州阿什格罗夫??安·N.V·森格

英国爱丁堡??凯伦·M.费西

丹麦欧登塞??海勒·普劳格·汉森

第一部分　概念

第1章卫生技术评估／3

第2章伦理学依据探讨／19

第3章有关术语、目标和组织工作的思考／32

第4章卫生技术评估中基于患者的证据／44

第5章构建患者直接参与HTA的图景／52

第6章卫生技术评估中的患者意见／70

第7章　讨论：关注患者参与的HTA中的价值观和质量问题／85

第二部分　方法学

第8章　作为临床研究合作伙伴的患者为HTA提供信息／93

第9章　开发患者报告结局（PRO）和患者报告结局量表（PROM）／108

第10章离散选择试验／125

第11章层次分析法／138

第12章民族志田野调查／152

第13章让患者参与卫生技术评估的协商性方法／166

第14章社交媒体分析／175

第15章质性证据整合／184

第16章对卫生技术评估中的患者参与进行评价／194

第17章　讨论：在卫生技术评估中理解患者的视角、经验和偏好／203

第18章　讨论：促进基于患者的卫生技术评估的研究／211

第三部分　各国家、地区的方案与利益相关方的观点

第19章澳大利亚／221

第20章巴西／227

第21章加拿大／231

第22章丹麦／248

第23章英格兰／257

第24章　欧洲卫生技术评估网（EUnetHTA）：HTA核心模型中的

患者视角／270

第25章德国／279

第26章意大利／292

第27章苏格兰／299

第28章瑞典／311

第29章中国台湾／323

第30章比较效果研究／328

第31章有关不同国家和地区所采用的方法的讨论／339

第32章　讨论：患者直接参与卫生技术评估——有证据证明变革真的

产生了吗？／346

第33章患者参与药物开发和评估／354

第34章患者参与医疗技术开发和评估／364

第35章患者组织的角色／373

第36章讨论：卫生技术评审委员会主席的观点／384

第37章对未来发展的思考／392

缩略语／401