肿瘤临床试验：设计、实施及解读

本书作者在肿瘤临床试验和学术教学方面拥有超过23年的经验，一直是成功资助申请的主要研究者，总资金超过5500万英镑，并曾是多个供资组织的委员会的审阅者或委员会成员。本书主要包括肿瘤临床试验的基本特征、1～3期临床试验、非药物干预试验、实验数据价值、药物许可和市场准入中的作用等临床试验实践原则等内容，为肿瘤疾病的各种临床试验提供了严谨科学的指导原则，结合近几年的研究技术及药物治疗的最新发展，为医学、制药和其他相关专业人士提供了详细的如何设计和进行当代临床试验的指导原则，促进肿瘤新药、新疗法的研究和发展。

李文斌，主任医师，教授，博士生导师。北京市中西医双领军专家，美国南佛罗里达大学名誉研究员，国家健康医疗大数据研究院院长助理，中国药促会药物临床研究专业委员会副主委，中国医师协会脑胶质瘤专业委员会常委，中国抗癌协会期刊出版部部长、脑胶质瘤专业委员会副主委兼秘书长，美国GBM AGILE国际多中心临床试验中国总协调人。

“中国制造”是一件国家关注的大事，国家对临床试验比较重视，近三五年来随着试验技术手段发展，随着新药、新疗法研究如靶向治疗、免疫及基因治疗等的发展，急需临床试验研究指导用书。

本书作者在肿瘤临床试验和学术教学方面拥有超过23年的经验，一直是成功资助申请的主要研究者，总资金超过5500万英镑，并曾是多个供资组织的委员会的审阅者或委员会成员。

本书结合近几年的研究技术及药物治疗的最新发展，针对肿瘤疾病，为医学、制药和相关健康专业人士提供了详细的如何设计和进行当代临床试验的指导原则，促进肿瘤新药、新疗法的研究和发展。

本书介绍了临床研究的基本原理和方法学，覆盖了从基础到实践的全部过程，并且就临床研究结果分析、发表等后继工作也进行了专题阐述。

全书精悍、易读，译者团队专业，可作为进入临床研究领域的学习用书和随手查阅的口袋书。

近几十年来，癌症治疗不仅在药物研制、放疗、外科手术以及细胞和基因治疗等方面都取得了显著进展，而且分子靶向治疗和免疫疗法的兴起也从根本上改善了肿瘤患者的生存结局，同时生物标志物的识别对于患者的治疗策略和干预措施提供了更精准和更个体化的有效方式。另外，全身和化疗药物也被用于高危人群的癌症预防。

肿瘤学方面的临床试验在制药行业、学术机构和公共卫生部门实施会面临若干挑战。合适的指标选择和试验结果的测量以及目标人群的定义是关键的考虑因素。例如，越来越多的治疗方案使比较指标的选择变得更加困难，而且治疗标准在试验过程中可能会发生改变。此外，监管机构、支付者（医疗保健提供者）、临床医生和患者通常对治疗效果存在不同的期望，均需纳入考虑。分子图谱（通过高灵敏度和更便宜的实验室测试得到）的使用增加导致确定的肿瘤类型中较小亚组的患者被识别，因此，大型随机试验可能不可行，需要替代方法。

本书在第一章描述了临床试验的基本特征，并简单介绍了第二、三和四章的基本框架。第二、三和四章重点研究了在药物Ⅰ ~ Ⅲ期试验中的主要影响因素。第五章主要讲述外科手术、放疗和其他先进治疗方法中的试验设计。第六章概述了建立和实施一次试验所需要的流程和记录方法。第七章讲述了试验数据的使用方式，其中包括出版的重要性、在许可和市场准入中的作用，以及真实世界证据的价值体现。本书专注于肿瘤患者治疗相关的临床试验，但同样的设计、分析和解释原则也适用于预防、诊断和支持性护理干预。

本书为医学、药学及交叉学科的专家们提供了当代肿瘤试验设计实施的简单观点，进而提高他们对于已出版试验证据的辩证思考能力。

Allan Hackshaw

Gavin CE Stuart

第一章 临床试验的基本特征/ 1

第二章 Ⅰ期试验/ 13

第三章 Ⅱ期试验 /22

第四章 Ⅲ期试验/ 30

第五章 非药物性干预/ 46

第六章 研究设计与实施/ 56

第七章 发表研究结果、改变临床实践和提供支持性证据/ 66